罕见病防控正在加强,多家本土药企积极布局研发

健康|来源:新京报2022-09-01 09:17:00|网络编辑:李惠惠

基于《第一批罕见病目录》中的121种罕见病,70%的罕见病(86种)全球有药,约2/3(77种)的罕见病国内有药,9种罕见病“境外有药,境内无药”。在中国明确注明罕见病适应症的药物有88种,涉及43种罕见病。截至2021年国家医保谈判后,已有58种药物纳入国家医保,覆盖28种罕见病。近日,Insight数据库等发布的《罕见病综合报告》披露上述数据,在政策助力之下,罕见病药物加速上市,国内企业也开始关注罕见病领域,布局研发赢取市场先机。

多措并举助力罕见病诊疗

2019年,中国罕见病联盟牵头,联合北京协和医院、北京病痛挑战公益基金会、香港中文大学,对33种罕见病共20804份患者数据展开分析,从年龄、性别、病种、区域等多个分布维度,展现了中国罕见病患者的整体状况。截至2021年底,注册系统已覆盖29个省、自治区和直辖市的101家协作单位;通过国家罕见病直报系统,291家机构已上报54万例罕见病病例。当前,已针对173种/类罕见病,建立了190个研究队列,完成了近7万例罕见病患者的注册登记工作。 

伴随分子遗传学技术的迅猛发展,针对特定靶点的药物研发日益提速,罕见病药物得以大量涌现,这对新药试验和审评、管理策略提出了新的要求。为应对这一趋势,中国药品管理部门从药品研发、注册审评、医保报销、患者登记筛查、税收等方面,陆续打出一系列组合拳,力图全方位促进我国罕见病诊疗的快速发展。 

早在2017年,国家药品监督管理局在《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中就提到,罕见病药物研发可酌情减免临床试验,可附条件批准,而且此后还推出多项政策措施,令罕见病药物的研发转化得到明显加强。 

得益于政策层面的鼓励,新药上市流程进一步简化。如,2019年8月发布的《中华人民共和国药品管理法》,鼓励罕见病药物研制,罕见病新药纳入优先审评审批。2020年3月,《药品注册管理办法》发布,明确临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品,审评时限为70日。今年5月发布的《药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)》中就提出,罕见病新药在不断供情况下可拥有不超过7年的市场独占权。

以基本医疗为主体,大病保险、医疗救助为托底,补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠、医疗互助共同发展的医疗保障制度体系,开始逐步建立并完善。58种罕见病药物被纳入国家医保目录,涉及28种罕见病。其中,2019年以来,共有21种罕见病药物通过国家医保谈判进入医保目录,包括诺西那生钠、阿加糖酶α注射用浓溶液等高值药物,部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液,在获批当年便纳入医保。

此外,中国国家罕见病注册系统(NRDRS)的顺利上线和平稳运行,也为罕见病精准分型、诊断、治疗和预防提供了更好的决策依据。 

本土药企探索罕见病领域 

在政策助力之下,加之罕见病药物的开发空间大,市场竞争小,国内已有一些企业积极布局罕见病领域,资本也在助力研发企业的发展。 

据《罕见病综合报告》显示,国内有包括北海康成、曙方医药、德益阳光、维昇药业、诺令生物、西湖生物医药科技、琅钰集团、凌意生物等企业得到了资本助力。其中的代表性企业北海康成在完成多轮融资后,已经于2021年12月登陆港交所。葵花药业、君实生物、上海医药、恒瑞医药等上市药企也相继对外公布其在罕见病药物领域的布局。

不过,新药研发周期长,罕见病药物市场相对较小且处于孕育期,智慧芽生物医药数据总监裴立东今年年初对新京报记者表示,国内资本更多的是追逐热度,因此罕见病药物研发没有成为资本关注的主流。如果政策引导再给资本一些信心,可能会给整个中国罕见病市场带来一定影响。 

《罕见病综合报告》数据显示,全球共有2595个药品成分在研,1058个尚处于临床前,国内在研药品成分为331个,显著少于全球。从病种来看,多发性硬化、肌萎缩侧索硬化、特发性肺纤维化、囊性纤维化、进行性肌营养不良、肺动脉高压等20种罕见病适应症,占全球研发及上市的罕见病药物的83.5%。 

布局罕见病药品成分最多的企业,全球排名前五的分别为赛诺菲、辉瑞、罗氏、武田和诺华;国内排名前五的分别为北海康成、恒瑞医药、艾美斐生物、深圳市免疫基因治疗研究院和武汉朗来科技。不过与全球布局罕见病药品成分最多的赛诺菲(77个)相比,我国代表性企业北海康成(10个)仍有很大的距离。 

《罕见病综合报告》指出,全球孤儿药市场预计在2025年达到1100亿美元,国内市场预计达到300亿元人民币。罕见病种类多,总患病人数并不“罕见”。其中《中国罕见病定义研究报告2021》中指出,中国罕见病患者约2000万。相比其他疾病的新药,罕见病新药研发成功率更高。随着国内监管政策更加科学开放,罕见病药品上市路径也更加多元化,企业可积极布局,在提高罕见病药物可及性的同时,更好地把握其中的市场机会。 

国家药监局药品审评中心于今年1月发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》,从罕见疾病药物研发的特殊考虑、临床研发计划、临床试验设计、安全性评估要求、沟通交流等方面,对罕见疾病药物临床研发相关内容进行阐述,鼓励采用更为灵活的设计,充分利用有限的患者数据等,有效性评价指标可采用替代终点,支持将患者报告结局、真实世界研究用于罕见病研发。

蔻德罕见病中心强调,中国参与罕见病药物研发,体现的是大国担当。罕见病领域,未被满足的治疗需求是全球性问题,而中国拥有最多的患者及最丰富的遗传资源,不能等着欧美市场的研发新药。在全球孤儿药价格居高不下的情况下,中国参与罕见病药物研发,可以夺回定价权,而中国市场的贡献会对全球药价产生积极影响。 (记者 王卡拉)

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