罕见癫痫病“救命药” 国产氯巴占获批上市

  10月之后或可在指定医院购买

  - 9月21日，成都商报-红星新闻记者从宜昌人福药业有限责任公司(下称“宜昌人福”)处获悉，近日，该公司收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》。

  - 记者在国家药品监督管理局官网查询亦获悉，该网公布的《2022年09月19日药品批准证明文件待领取信息发布》中，宜昌药业申请的两款氯巴占片，批准文号分别为“国药准字H20223657”“国药准字H20223658”，批准日期为2022年9月14日。

  - 根据此前报道，氯巴占是一款治疗罕见癫痫疾病的广谱抗癫痫发作药物，在超过100个国家被用作抗癫痫药物；但氯巴占在我国属于第二类精神管制药物，彼时，在国内未获批准上市销售，患儿家属只能从国外代购正规上市的氯巴占，而随着海关对氯巴占药物查处力度的加大，众多患儿面临断药风险。

  国内首家氯巴占获批

  9月20日，据宜昌人福药业公司微信公众号披露，近日，该公司收到国家药品监督管理局核准签发的氯巴占片《药品注册证书》，为国内首家获批。

  21日，宜昌人福药业公司办公室一名工作人员告诉记者，目前该公司正协调多部门推进药物生产等工作，让患者尽快用上药，但具体什么时间能开到药，还不确定。

  同日，该公司一名销售工作人员表示，氯巴占属于二类精神药品，不能上市流通，该药物需要到指定医院购买，估计10月之后可以在指定医院购买到国产的氯巴占片。

  2021年11月，成都商报-红星新闻发布独家报道《“毒贩”母亲》披露，几名罕见癫痫患儿母亲因帮助代购人员收取海外邮寄的氯巴占包裹，被指控“走私、运输、贩卖毒品罪”。报道刊发后，罕见癫痫疾病群体的特定药品短缺现象开始被公众所关注，“我们的孩子需要氯巴占”一度登上微博热搜榜。

  2021年12月，国家卫健委公开回应称：正在组织对患病群体进行摸底，了解药品用量需求，并协调相关机构和部门按照药品管理法有关规定，组织进行集中申请和进口，以满足患者用药需求。

  2022年3月29日，国家卫健委发布《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告，“为满足氯巴占临床用药急需，根据《临床急需药品临时进口工作方案》有关规定，制定氯巴占临时进口工作方案。”

  2022年6月29日，国家药品监督管理局发布《关于印发<临床急需药品临时进口工作方案>和<氯巴占临时进口工作方案>的通知》称，为进一步完善药品供应保障政策，满足人民群众对于氯巴占等国外已上市、国内无供应的少量特定临床急需药品需求，并以此为契机形成一套较为完整的临床急需药品临时进口方案，国家卫健委、国家药品监督管理局近日印发《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》。

  患者家属：望能尽快开药

  9月21日，宜昌人福相关负责人对记者介绍，罕见癫痫病特点为幼儿时期起病，大多数为持续终身的癫痫性脑病，病因复杂多样，可用药物却非常有限，属于难治性癫痫；氯巴占针对罕见癫痫疗效确切，相比传统药物，镇静及中枢相关不良反应少，药物相互作用少，耐受性更好，得到了广大临床专家的一致认可。

  “虽然患者对氯巴占有迫切的临床需求，但因为其孤儿药和国家第二类精神管制药物的双重属性，市场小、投入大、收益低，药企研发销售动力不足，使得氯巴占迟迟未在国内上市。”宜昌人福相关负责人说。

  宜昌人福相关负责人还介绍，2017年，该公司在原国家卫计委等机构发布的《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》中关注到氯巴占后，决定申请氯巴占立项。

  相关负责人还表示，该公司将把保障药品可及性放在首位，为国内患儿带来更好的治疗机会；针对患儿家长的诉求，公司准备在2023年启动氯巴占进入国家医保目录的申报工作，后期也将筹备与第三方公益基金的合作，为经济困难家庭的患者开展药品援助。

  “已经迫不及待想去医院开药了！”9月21日，一名罕见癫痫疾病患儿家属对记者说道，氯巴占短缺问题引发社会关注后，“每隔一两个月，都会有好消息传过来，国家相关部门的郑重表态，开展氯巴占进口工作、国内药企申报……虽然工作进程已经很快了，但作为患儿家属，我们也确实等待了太久。”

  另一名病友、病友群“一米阳光病友群”群主闵文向记者表示，总算是看到希望了，国产氯巴占获批上市、海外氯巴占也开始进口，氯巴占的用药问题很快就可以解决了。

  成都商报-红星新闻记者 王剑强

  综合澎湃新闻