新版国家医保药品目录1月1日起实施。其中,治疗重症肌无力的创新药艾加莫德被纳入医保,提高药物可及性。广州中医药大学第一附属医院肌病科副主任医师江其龙2日表示,相信未来几年内,我国重症肌无力治疗的标准化规范化将得以进一步提升。
作为神经免疫性疾病中的罕见疾病,全身型重症肌无力是一种慢性、自身免疫性神经肌肉疾病,由神经肌肉接头传递功能障碍引起。全身型重症肌无力可不同程度影响患者的眼球运动、言语、肢体活动、吞咽和呼吸功能,导致明显的肌无力。
“这个疾病危害之一是影响患者的生活质量、全身型严重的话会呼吸衰竭危及生命。”江其龙说,例如患者想要干点重活都做不了,一旦发生危象的时候,还需要进ICU上呼吸机,而且病情容易反复,难治型严重者甚至一两个月进一次ICU,“这种情况对于患者的身体和心理影响,还有经济的负担,都是非常重的”。重症肌无力一般可以通过出现的波动性症状进行判断,加上肌电图重复电刺激试验、乙酰胆碱抗体检查等方式进行判断。
临床上,重症肌无力患者个体化差异较大,病程进展不同,疾病管理难度大。长期以来,全身型重症肌无力患者的治疗依靠传统药物治疗方案为主,包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、胸腺切除以及中医药治疗等。然而,由于传统西药治疗手段在症状控制、治疗副作用等方面存在明显不足。目前,该病仍不可治愈,但规范治疗能控制症状,属于可治性疾病。创新药的出现,有望为患者实现疾病缓解和症状控制。
今年1月1日起,新版国家医保药品目录实施,治疗罕见病的创新药备受关注。
来自广东阳江的陈阿姨(化名)是一名73岁的重症肌无力患者。“得病半年多了,之前切除过胸腺瘤,虽然用过激素、丙球等,但还是因为反复四肢无力并且出现了呼吸困难,在医院第二次接受创新药治疗后,全身力气改善明显都出院了。”陈阿姨说,现在能医保报销,为老百姓减轻了经济负担,新药也有机会能长期用。
江其龙表示,纳入医保后,广州本地患者报销比例为70%至86%不等,按照一年5个治疗周期,符合报销条件的患者,医保报销后年治疗个人自付费用最低3万多元。
“随着我国重症肌无力诊疗正式步入循证治疗和生物靶向治疗时代,进一步优化药物治疗策略,实现安全、有效、精准化治疗成为临床治疗的重要议题。”江其龙称。