基因编辑技术准确复制侵袭性淋巴瘤

科技日报记者 刘霞

澳大利亚科学家在最新一期《自然·通讯》杂志上撰文指出，他们强化了基因组编辑技术CRISPR的能力，使其能以前所未有的准确性复制人类疾病，有望彻底改变一系列治疗癌症的药物发现过程。

由澳大利亚沃尔特伊丽莎医学研究所（WEHI）团队开发的这项技术可激活任何基因，包括那些已经沉默的基因，从而能探索新的药物靶点和耐药原因。而且，研究人员首次利用这项独特的技术复制了一种侵袭性淋巴瘤，并用该技术鉴定出一个基因，该基因会使目前在澳大利亚使用的一种新型血癌疗法产生耐药性。

双打击淋巴瘤（DHL）是一种富有侵袭性的淋巴瘤亚型，影响名为B淋巴细胞的白血细胞。

研究团队增强了称为CRISPR激活的基因组编辑技术，以精确模拟DHL。项目负责人马可·赫罗尔德教授表示，其团队专注于攻克DHL，因为该疾病很难治疗，部分原因在于缺乏有效的临床前建模，而CRISPR激活系统可识别特定的基因位点并激活下游基因的表达。

赫罗尔德说：“如果没有能力建立疾病模型，就很难在临床上正确测试哪些药物对其有效。”

他强调称：“CRISPR技术改变了科学界和医学界的游戏规则，因为它允许我们模拟DHL等疾病，并首次对其进行适当的药物治疗测试，未来很多人类疾病都可借助这一技术更好地建模。”